Estuary Biotherapeutics获得1亿300万美元融资，专注于治疗重症腎疾患的基因疗法

专注于开发针对重症腎疾患患者的基因医药的Estuary Biotherapeutics于当地时间16日宣布，获得总额1亿300万美元的出资承诺。此次融资包括RA Capital Management主导的9300万美元系列A融资以及4BIO Capital和GV共同主导的1000万美元种子轮融资。

参与系列A融资的投资者还包括Deep Track Capital、Biogen New Ventures、UPMC Enterprises、Pivotal bioVenture Partners和National Kidney Foundation Innovation Fund，此外，还有涉及常染色体优性多发性囊泡腎（ADPKD）患者的家族办公室也参与了融资。

所获得的资金将用于推进两项主要项目“EST-201”和“EST-101”的临床概念验证，并开发针对腎脏的药物递送平台。ADPKD是一种遗传性进展性疾病，导致双腎形成囊泡，最终可能需要透析或移植。

Estuary Biotherapeutics表示，现有的ADPKD治疗主要针对病因的“下游”路径，而其两个项目则直接针对导致疾病的基因问题。两者均采用AAV（腺病毒伴随病毒）进行局部递送，旨在恢复肾单位中多聚蛋白的数量，这可能只需要一次给药。

据 BRIDGE 报道。